Invertir en Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Medicina Editas (NASDAQ: EDITAR) es una empresa de biotecnología que se centra en la investigación de medicamentos mediante CRISPR. CRISPR, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas, es una tecnología desarrollada como resultado de la observación de un proceso que ocurre naturalmente dentro de los virus. Al aislar este segmento CRISPR del virus responsable de la replicación y deleción, los científicos han podido desarrollar “tijeras genéticas”, que pueden eliminar, eliminar y modificar porciones de ADN. Con estos tratamientos, la compañía tiene la esperanza de que algunas de las enfermedades más graves del mundo, incluidas muchas que aún no tienen opciones de tratamiento, puedan curarse..

¿Qué es Editas Medicine (EDITAR)??

Editas Medicine fue fundada en 2013 por un equipo de científicos vinculados a Harvard y MIT. Con un equipo científico estelar a la cabeza, la compañía pudo obtener fondos desde el principio para continuar con la investigación fundamental de CRISPR. A través de su primera ronda de financiación Serie B, la empresa recibió el interés de un grupo significativo de inversores que incluía Bill Gates y su asesor en jefe de ciencia y tecnología, Boris Nikolic. Editas pudo utilizar este interés para recaudar más de $ 120 millones de dólares y también formar conexiones valiosas con empresas más grandes del sector. Al principio, la compañía lanzó una colaboración con Juno Therapeutics para desarrollar terapias para tratar el cáncer. Las dos empresas estimaron que el valor potencial de la colaboración era $ 737 millones de dólares. 

El equipo de investigación y desarrollo de la empresa se centra tanto en medicamentos in vivo, que editan genes dentro del cuerpo, como en medicamentos ex vivo, que editan genes fuera del cuerpo y los transfieren de nuevo al paciente. La plataforma utilizada para el desarrollo de fármacos CRISPR involucra tanto el Nucleasas Cas9 y Cas12a. Estas dos proteínas diferentes se unen al ADN y permiten la edición de genes de formas ligeramente diferentes. Estas dos variantes de CRISPR permiten diferentes capacidades de selección y edición, lo que brinda a los investigadores múltiples opciones al momento de considerar la mejor opción para el desarrollo de fármacos dirigidos a enfermedades específicas..

¿Por qué es importante Editas Medicine (EDIT)??

Editas tiene una cartera de medicamentos en desarrollo que se enfocan en tres categorías amplias: enfermedades oculares, enfermedades de la sangre y oncología. Los más avanzados son sus medicamentos de edición genética para tratar enfermedades oculares. La amaurosis congénita de Leber, o LCA, es una mutación genética heredada en al menos 18 genes diferentes. La LCA es la principal causa de daltonismo en los niños y puede provocar una pérdida significativa de la visión con el tiempo. La mutación que causa el LCA se encuentra en 3 de cada 100,000 niños y actualmente no existe cura para el LCA en el mercado. Igualmente avanzados están sus tratamientos para las enfermedades de la sangre conocidas como hemoglobinopatías. Editas está ligeramente por detrás de CRISPR Therapeutics, otra empresa que opera en este espacio que tiene múltiples medicamentos para tratar la anemia de células falciformes y la β-talasemia en ensayos clínicos. Otra categoría de medicamentos en trámite son los medicamentos de tratamiento oncológico, que se centran en editar las células T para mejorar su lucha contra el cáncer en el cuerpo..

El enfoque novedoso que está adoptando Editas para los medicamentos basados ​​en CRISPR lo está ayudando a destacarse de la competencia. Editas fue el primera empresa en desarrollar y probar un fármaco para uso in vivo. Mediante esta técnica, los investigadores de Editas inyectaron un virus que contenía ADN editado en un paciente que padecía LCA. Este ADN editado contenía instrucciones que le indicaban al cuerpo cómo modificar su propio ADN para eliminar el segmento genético que causa el trastorno. Aunque todavía se encuentra en las primeras etapas, el potencial de este tipo de opción de tratamiento solo consolida aún más el potencial de CRISPR en el futuro de la medicina..

Perspectivas de Editas Medicine (EDIT)

Actualmente, Editas tiene cerca de una docena de diferentes medicamentos desarrollados por CRISPR en varias etapas de producción. Muchos de estos se están desarrollando en asociación con empresas más grandes como Allergan Pharmaceuticals. A través de estas asociaciones, los medicamentos se co-desarrollado y luego las ganancias se comparten equitativamente, con la empresa más grande responsable de la mayor parte del proceso de comercialización. Tanto Editas como sus socios han desarrollado un sólido proceso de fabricación interno y externo, y la compañía está lista para escalar si sus medicamentos alcanzan la etapa de aprobación. En el lado de la oncología, la compañía se ha asociado con el gigante de la industria Bristol Myers Squibb. A través de esta relación, Editas ha recibido más de $ 100 millones en fondos hasta ahora..

Además de su enfoque actual en enfermedades oculares, enfermedades de la sangre y oncología, los métodos desarrollados hasta ahora por la compañía están preparando el escenario para futuros medicamentos para tratar una variedad de otros trastornos genéticos. La compañía estima que hay más de 6.000 trastornos genéticos humanos, todos los cuales tienen el potencial de curarse mediante la edición genética. Cualquier investigación realizada por Editas hoy utilizando la plataforma CRISPR solo acelerará el crecimiento futuro en otras áreas. La empresa está utilizando muchos métodos nuevos y los ha protegido mediante patentes. En total, la empresa tiene más de 220 patentes y 800 adicionales pendientes. Experimentos como el primero en el mundo de opciones de tratamiento in vivo continúan ampliando los límites de lo que la tecnología CRISPR es capaz de hacer.

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Resumen

Editas es una de las muchas empresas de biotecnología más nuevas que utilizan la plataforma CRISPR para investigar y desarrollar nuevos fármacos. Para destacarse en un campo abarrotado, la compañía ha canalizado dinero a la investigación y el desarrollo, tomando el conocimiento actual sobre CRISPR y buscando formas nuevas e innovadoras de impulsar aplicaciones de mayor difusión. Sin duda, CRISPR estará a la vanguardia de la próxima generación de medicina, y Editas se ha posicionado bien para seguir siendo un líder mundial..

Mike Owergreen Administrator
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