Invertir en terapias CRISPR (NASDAQ: CRSP)

Terapéutico CRISPRs (NASDAQ: CRSP) es una empresa de biotecnología que desarrolla terapias utilizando una metodología nueva e innovadora. CRISPR Therapeutics lleva el nombre de una técnica de edición genética desarrollada por uno de sus cofundadores. Conocida informalmente como “tijeras genéticas”, la tecnología CRISPR brinda la capacidad de cortar, reemplazar y editar genes a la comunidad de investigación científica. Al desarrollar esta técnica, la compañía ha abierto la puerta a una forma completamente nueva de desarrollar opciones de tratamiento para una variedad de enfermedades. Estas nuevas opciones están cambiando la forma en que vemos las enfermedades, y el potencial para eliminar completamente las enfermedades hereditarias se está convirtiendo en una posibilidad real..

¿Qué es CRISPR Therapeutics (CRSP)?

La compañía lleva el nombre de CRISPR, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas. CRISPR es un tipo de secuencia de ADN que detecta y destruye el bacteriófago, la porción de virus que se encarga de replicar e infectar el cuerpo. La empresa lleva el nombre de CRISPR porque una de sus cofundadoras, Emmanuelle Charpentier, fue la pionera en el desarrollo de una forma de utilizar CRISPR en un entorno científico para editar material genético. Charpentier, junto con su colega Jennifer Doudna, pudo descifrar este comportamiento molecular en bacterias y aplicar las lecciones aprendidas de la observación en el desarrollo de una herramienta de edición genética. Al aislar este mecanismo que se encuentra en las bacterias, los dos científicos pudieron crear una forma sencilla de hacer cortes en el ADN con facilidad, permitiendo la adición o reemplazo de ciertos segmentos de material genético. Este fue un descubrimiento pionero que permitió a los investigadores de todo el mundo investigar fácilmente los organismos y desarrollar una comprensión mucho más profunda del papel que juega el ADN en las enfermedades. Por sus contribuciones, Charpentier y Doudna ganaron el Premio Nobel de Química 2020.

La compañía tiene su sede en Suiza y también cuenta con instalaciones de investigación y desarrollo en los Estados Unidos. Unos pocos años después de que Charpentier comenzara a trabajar en CRISPR en 2011, cofundó la compañía en 2013. La compañía recibió un interés significativo desde el principio con Bayer, una de las compañías farmacéuticas más grandes del mundo, que invirtió en la compañía. Desde entonces, la compañía ha crecido a más de 300 empleados y realizó una oferta pública inicial en 2016. La compañía ha desarrollado varias terapias utilizando CRISPR que se encuentran en varias etapas del proceso de ensayo clínico..

¿Por qué es importante CRISPR Therapeutics (CRSP)??

La plataforma de edición de genes CRISPR es un método revolucionario con el potencial de abordar una serie de enfermedades graves. Actualmente, se están realizando pruebas clínicas con varios medicamentos innovadores. Lo más avanzado en el camino hacia la aprobación regulatoria es el tratamiento de β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) y anemia de células falciformes (SCD), que aborda una enfermedad sanguínea grave con altas tasas de mortalidad. El objetivo de este tratamiento es imitar una variación genética en ciertos individuos que hace que tengan síntomas reducidos o nulos cuando se les diagnostica. Al crear esta variación en pacientes que padecen SCD y β-talasemia, se ha demostrado que los síntomas se reducen. Este grupo de enfermedades, agrupadas bajo el paraguas de las hemoglobinopatías, por lo general requieren un tratamiento de por vida, que incluye transfusiones de sangre y hospitalizaciones frecuentes. Cada año, 360.000 nacen con estas enfermedades, aunque no todos los casos son lo suficientemente graves como para justificar un tratamiento de por vida. El objetivo de esta terapia desarrollada por CRISPR es reducir la tasa de mortalidad y hacer que la enfermedad sea más manejable para los pacientes. Si bien los tratamientos de SCD y β-talasemia son los más avanzados en los ensayos clínicos, la compañía también tiene varios otros candidatos prometedores en proceso..

Perspectivas de CRISPR Therapeutics (CRSP)

El trabajo actual sobre SCD y β-talasemia es solo una forma muy pequeña pero prometedora de que la tecnología CRISPR se puede aplicar a la medicina. Solo en los EE. UU. Y Europa, donde se están llevando a cabo ensayos clínicos, la cantidad de pacientes potenciales que se beneficiarían de este tratamiento en este momento es de más de 30,000. Estos son solo los casos más graves, y CRISPR Therapeutics estima que una vez que el régimen de tratamiento se simplifica más, quienes tienen casos más leves también buscarán tratamiento. Esto llevaría el número total de pacientes a más de 160.000 solo en EE. UU. Y Europa. Si lo aprueban las regulaciones de la UE y los Estados Unidos, es probable que el medicamento también se adopte en otros países. Las tasas de esta enfermedad dentro de la población son mucho más alto en lugares como África, y una distribución generalizada tendría un gran efecto en las poblaciones de todo el mundo..

Si bien estas estadísticas son impresionantes, la SCD y la β-talasemia son solo una de las muchas enfermedades que la tecnología CRISPR tiene el potencial de tratar. En varias otras etapas del proceso de desarrollo se encuentran regímenes basados ​​en CRISPR para tratar enfermedades como el cáncer, la diabetes y la fibrosis quística. De los ensayos en curso, cerca de la mitad son colaboraciones con Bayer y otras grandes empresas. Esto permite a la empresa reducir el riesgo sobre sí mismos y también le brinda a CRISPR Therapeutics una gran cantidad de conocimientos y experiencia. Otras asociaciones incluyen las empresas estadounidenses Viacyte y Vertex Pharmaceuticals. En un momento, se especuló que Vertex estaba interesado en fusionarse con CRISPR, noticias que resultaron en un aumento en el precio de las acciones. Con un equipo científico talentoso y una investigación de vanguardia realizada por CRISPR, la empresa ha captado la atención de la industria y el potencial a largo plazo de la empresa sigue siendo muy prometedor para los inversores..

Dónde comprar CRISPR Therapeutics (CRSP)?

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Resumen

La tecnología CRISPR es uno de los descubrimientos científicos más emocionantes y prometedores de los últimos tiempos. Al crear una forma de estudiar y cambiar el ADN de manera precisa, la capacidad de curar enfermedades hereditarias está más cerca de convertirse en realidad. Con un equipo científico talentoso, la compañía está muy avanzada en el proceso de desarrollo de fármacos y tiene varias terapias prometedoras en el proceso de prueba y aprobación. Junto con sus conexiones con las principales compañías farmacéuticas, CRISPR Therapeutics tiene todas las herramientas para convertirse en un actor importante en el espacio..

Mike Owergreen Administrator
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